Publicação: Estudo de coorte brasileira de síndrome hemolítico urêmica atípica em transplante renal
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Data
Autores
Orientador
Andrade, Luís Gustavo Modelli de 
Coorientador
Pós-graduação
Fisiopatologia em Clínica Médica - FMB
Curso de graduação
Título da Revista
ISSN da Revista
Título de Volume
Editor
Universidade Estadual Paulista (Unesp)
Tipo
Tese de doutorado
Direito de acesso
Acesso aberto
Resumo
Resumo (português)
A Síndrome Hemolítico Urêmica Atípica (SHUa) é uma doença ultrarrara que apresenta recidiva frequente no transplante renal. O uso de bloqueadores do complemento modificou a história natural da SHUa. Objetivos: Avaliar a evolução da SHUa após o transplante renal estratificado pelo uso do inibidor específico do complemento (eculizumabe). Métodos: Foi realizado contato com os 81 centros ativos de transplante do Brasil através de um convite da Associação Brasileira de Transplante de Órgãos (ABTO). Foram inclusos todos os pacientes transplantados renais com diagnóstico de SHUa no período de 01/01/2007 a 31/12/2019. O seguimento foi mantido até dezembro de 2020. Os pacientes foram estratificados em três grupos: sem uso de eculizumabe, eculizumabe para tratamento e eculizumabe em profilaxia. Resultados: Do total de 45 casos, 7 foram excluídos, resultando em 38 casos de SHUa. A mediana de idade foi de 30 (24-40) anos, com predomínio do sexo feminino (63% dos casos). A utilização de eculizumabe ocorreu na maioria dos casos (45% em tratamento e 26% em profilaxia). A perda do enxerto por microangiopatia trombótica (MAT) ocorreu em 32% dos casos e 17% evoluíram para óbito. Ao dividirmos os pacientes em subgrupos foi observado que o grupo que não fez tratamento com eculizumabe evoluiu com perda do enxerto atribuída a MAT em 91% dos casos, em contraponto, o grupo que foi submetido a tratamento com bloqueador do complemento teve menor perda do enxerto respectivamente no grupo profilático e no tratamento de 10% e 5.9%, p<0.001. O risco de perda do enxerto por MAT no grupo profilático foi 0.07 [0.01-0.55], p = 0.012 e no grupo eculizumabe foi de 0.04 [0.00 – 0.28], p = 0.002, foram menores comparado ao grupo sem uso de eculizumabe. Conclusão: A perda do enxerto por MAT na ausência do eculizumabe foi elevada nessa coorte. Reforça a necessidade do seu uso em pacientes transplantados renais com diagnóstico de SHUa tanto para o uso profilático quanto terapêutico. Houve uma tendência a melhores resultados para o uso profilático da droga resultando em melhor sobrevida do paciente. São necessários estudos de custo efetividade e de descontinuidade para avaliar o impacto financeiro da utilização do eculizumabe no transplante renal especialmente em países de baixa a média renda.
Resumo (inglês)
Atypical Hemolitic Uremic Syndrome (aHUS) is an ultra-rare disease that presents frequent recurrence in kidney transplantation. The use of complement blockers changed the natural history of aHUS. Objectives: To evaluate the evolution of aHUS after kidney transplantation stratified by the use of the specific complement inhibitor (eculizumab). Methods: Contact was made with the 81 transplant centers in Brazil through an invitation from the Brazilian Organ Transplant Association (ABTO). All kidney transplant patients diagnosed with aHUS in the period from 01/01/2007 to 31/12/2019 were included. The followup was continued until december 2020. Patients were stratified into three groups: no use of eculizumab, eculizumab for treatment and eculizumab for prophylaxis. Results: A total of 45 cases were analyzed, 7 were excluded, resulting in 38 cases of aHUS. The median age was 30 (24-40) years, with a predominance of females (63% cases). The use of eculizumab ocurred in most cases (45% in treatment and 26% in prophylaxis). The graft loss due to trombotic microangiopathy (TMA) ocurred in 32% of the cases and 17% died. When dividied into subgroups, it was observed that the group that did not undergo treatment with eculizumab evolved with graft loss to TMA in 91% of cases, in contrast, the group which underwent treatment with complement blocker had less graft loss, respectively in the prophylactic and in the treatment group of 10% and 5.9%, p<0.001. The risk of TMA graft loss in the prophytactic group was 0.07 [0.01-0.55], p = 0.012 and in the eculizumab group it was 0.04 [0.00 – 0.28], p = 0.002, were lower compared to the group without the use of eculizumab. Conclusion: TMA graft loss in the absence of eculizumab was high in this cohort. It reinforces the need for its use in kidney transplant patients diagnosed with aHUS for both prophylactic and therapeutic use. There was a tendency to better results for the prophylactic use of the drug resulting in better patient survival. Cost-effectiveness and discontinuity studies are needed to assess the financial impact of the use of eculizumab in kidney transplantation, especially in low to médium- income countries.
Descrição
Palavras-chave
Microangiopatia, Síndrome hemolítico urêmica atípica, Eculizumabe, Transplante renal, Atypical hemolitic uremic syndrome, Kidney transplantation, Eculizumab
Idioma
Português
